Les spécialistes

L'organisation des soins en France

Le premier plan national maladie rare 2005-2008

Une priorité de santé publique : les maladies rares ont été retenues comme l’une des cinq priorités de la loi relative à la politique de santé publique adoptée le 9 août 2004,

 

La place des associations : le premier Plan s’est appuyé, tant pour son élaboration que pour son suivi, sur les associations représentant les patients, qui forment, avec les professionnels de santé impliqués, une communauté.

 

Le premier Plan, structuré autour de 10 axes stratégiques et doté d’un financement sur 4 ans de plus de 100 millions d’euros, a permis des avancées significatives notamment pour :

 

L’accès au diagnostic et à la prise en charge, avec la mise en place de :

  • 131 centres de références regroupant des équipes hospitalo-universitaires hautement spécialisées, sont labellisés et financés à hauteur de 40 M€ dans le cadre des missions d’intérêt général,
  • 501 centres de compétences sont également actifs en matière de prise en charge.

 

L’information des professionnels de santé, des malades et du grand public, avec le développement de la base de données Orphanet,

 

La recherche, avec le financement de 241 projets de recherche clinique et le renforcement des coopérations, au sein, notamment, du « GIS Institut des Maladies Rares »,

 

Le développement des coopérations européennes, au travers des actions menées par la France, dans le cadre du groupe de travail qu’elle anime sur les « réseaux européens de référence » et des manifestations qu’elle a organisées dans le cadre de sa résidence de l’Union européenne.

 

L’évaluation du premier Plan réalisée par le Haut Conseil de la Santé Publique, a souligné des pistes d’amélioration qui ont abouti le 28 février 2011 à l’occasion de la Journée internationale des Maladies rares, à la présentation du deuxième Plan national Maladies rares 2011-2014 par Valérie Pécresse, Ministre de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, et Nora Berra, Secrétaire d’Etat chargée de la Santé.

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Le 2e plan national Maladies Rares 2011-2014

Il est composé de 3 axes, 15 mesures, 47 actions, 4 focus

 

Axe 1 : Améliorer la qualité de la prise en charge du patient

 

Des actions qui visent à :

  • Améliorer l’accès au diagnostic et à la prise en charge des patients atteints de maladie rare en structurant les centres de référence en filières, en donnant sa place à la biologie au coté de la clinique, en favorisant le développement de la télémédecine et en améliorant le recueil de données en faveur de l’épidémiologie avec notamment la mise en place d’une Banque nationale de maladies rares,
  • Optimiser les modalités d’évaluation et de financement des centres de référence maladies rares en faisant évoluer notamment le dispositif d'évaluation et de labellisation,
  • Intensifier la rédaction de protocoles nationaux de diagnostic et de soins pour en accroitre la disponibilité,
  • Garantir la qualité de prise en charge médicamenteuse adaptée à chaque patient atteint de maladie rare, en prévenant notamment les arrêts de commercialisation et en améliorant la connaissance sur l’utilisation des médicaments spécifiques,
  • Développer les liens entre les acteurs de la prise en charge et l’accompagnement, notamment ceux du médico-social, en améliorant les connaissances sur les conséquences des maladies rares en termes de handicap, de retentissement sur la scolarité et la qualité de vie, mais également en répondant aux besoins de répit des personnes ayant une maladie rare et de leurs aidants,
  • Améliorer les pratiques des professionnels de santé, en renforçant leurs connaissances sur les maladies rares,
  • Rendre plus accessible l’information sur les maladies rares,
  • Positionner Orphanet comme un outil de référence pour l’information et la recherche.

 

Axe 2 : Développer la recherche sur les Maladies Rares

 

Des actions qui visent à :

  • Créer une structure nationale d’impulsion de la recherche, en interface avec les acteurs publics et privés, ayant pour objectif de structurer et d'harmoniser les différentes actions engagées dans le domaine de la recherche sur les maladies rares, notamment les biothérapies, les thérapies innovantes et les approches pharmacologiques,
  • Promouvoir les outils permettant d’augmenter les connaissances sur les maladies rares et inscrire dans les programmes de l’Agence Nationale de la Recherche (ANR) un montant minimum dédié à la recherche sur les maladies rares,
  • Promouvoir le développement des essais thérapeutiques,
  • Favoriser la recherche clinique et thérapeutique translationnelle.

 

Axe 3 : Amplifier les coopérations européennes et internationales

 

Des actions qui visent à :

  • Promouvoir le partage de l’expertise au niveau international via les réseaux européens de référence,
  • Améliorer la capacité à conduire des essais cliniques multinationaux, l’accès aux tests diagnostiques disponibles au niveau européen et le contrôle de qualité des tests,
  • Améliorer l'accès au diagnostic, aux soins et à la prise en charge, la recherche et l'information sur les maladies rares, en structurant les coopérations européennes et internationales. Depuis 1995, et notamment grâce à l’AFM (association française contre les myopathies), les maladies rares ont été reconnues priorité de santé publique. La France a mis en œuvre un Plan National Maladies Rares 2005-2008 (loi relative à la santé publique du 9 août 2004).
2e Plan_national_maladies_rares.pdf
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